MASH를 오래 지켜보아야 하는 이유

핵심 요약

• MASH 치료제 임상 평가는 투약 기간, 환자군 선정, 용량, 환자 수 등에 따라 결과 해석이 크게 달라지므로 단순 실패/성공으로 판단 불가; Semaglutide는 2상에서 F1~F3 80명 0.4mg으로 실패했으나 3상에서 F2~F3 500명대 2.4mg으로 FDA 가속승인 획득.
• Efruxifermin(Akero), Pegozafermin(89bio) 등 초기 임상에서 제한적 효능을 보인 약물들도 대형 제약사(Novo Nordisk, Roche)에 인수되었으며, 이는 대규모 3상 임상에서 반전 가능성을 평가받았음을 시사.
• MASH 신약들은 초기 임상 단계별 투약 용량·기간·환자군 설정에 따라 통계적 유의성 달성 여부가 결정되므로, 같은 약물도 임상 설계 변경 시 결과 재평가 필요.
• Buy-side 관점: MASH 임상 약물은 단회 실패로 완전 탈락 판단 금지, 후속 3상 용량/규모/기간 설계 변화와 임상 진행 현황 추적이 투자 판단의 핵심 요소이며, 경쟁 약물과 비교 가능한 효능-안전성 프로파일을 갖춘 후발주자의 M&A 기술이전 가능성도 고려.